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主题:用现代分子生物技术可以制造出多基因病的动物模型吗? -- chalet

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家园 基础研究和临床应用是两个不同,但同等重要的方面

如果要用这个方式来研究疾病,那么每个疾病都需要一个模型库,而且是发现/怀疑了哪个致病基因,就要造一个相应的模型(或者挑选人群中/患者中有一定比例的)。随着更多基因的发现,还要去造合并多个基因突变的模型。这个工程量不小。

的确如此,这个工程量是很大的,凭借一个实验室或一个项目只能完成少数模型,目前世界上有成千上万的实验室用不同动物模型(小鼠,果蝇,斑马鱼,线虫...)进行某些基因突变的改造和研究,也有很多公司/技术平台,提供基因改造,建模的服务。

个人以为,与其用这种繁琐的方式来研究,不如把这些费用投入到预防及相关研究中,收益可能更大

我想这里涉及到基础研究和临床应用的问题。我没有临床的经验,但根据我的理解,临床治疗只要一个方法能够减轻症状,就是好方法。而基础研究更关心症状背后的分子机制。

其实动物模型也有不进行基因改造,而通过饮食,药剂处理等方法造模的。比如用药物诱导出小鼠的肝癌模型,我用不同药剂喂小鼠,看看哪种药能够控制或者预防小鼠肝癌的发展(这可能是您说的预防及其他相关研究?)。这样寻找药物可以,但一方面有些大海捞针,另一方面可能对不同患者的疗效有大有小。

如果通过寻找导致这种疾病基因,一方面揭示背后的分子机制,这样可以有目的地设计小分子,抑制特定通路。另一方面,可能存在,A通路在病人A中起主要作用,B通路在病人B中起主要作用,通过化验或基因检测,可以针对性对病人进行治疗。我想这是未来治疗的走向,目前比如肿瘤治疗就有一定的应用。

所以我的看法是,虽然基础研究繁琐,结果不能很快投入应用,但不可或缺。

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