淘客熙熙

主题:【请教】有关遗传类疾病的治疗 -- 喜欢喝冰茶

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家园 送花感谢

记得去年UPENN和费城儿童医院搞的一个基因治疗先天性的失明,原因是视网膜里的一个酶的先天缺陷造成失明,引入这个酶的基因后,视觉恢复,是基因治疗领域一个很轰动的事情,说明基因治疗遗传病依旧是一个值得努力的方向。

UPenn做遗传疾病的基因机理及治疗是相当不错的,很好奇如何将这个酶的基因在临床里引入。听过一些基于Nano的drug delivery方法,虽然很巧妙,但是应用上还是有风险的。

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